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lunedì 18 novembre 2013

Abbiamo scoperto i virus. Embè? (2)

Nello scorso articolo abbiamo fatto un velocissimo viaggio nel tempo con lo scopo di comprendere come la scoperta di una "cura" sia un processo lungo e complicato e come convergano su di essa decine di anni di studi in molte branche scientifiche e tecniche. Il progresso scientifico che permette di arrivare ad una scoperta non è quasi mai un'operazione come 2+2=4, ma assomiglia più a qualcosa come 2+x+xy+4+y+2z+h=8xyzh, ovvero l'unione di varie conoscenze che fornisce un risultato sconosciuto fino ad allora con ognuna di quelle lettere che rappresenta un'ulteriore scoperta che integra l'intera operazione e che impiega anni (decenni) prima di essere definita. Naturalmente il risultato non è sempre quello corretto e può variare nel tempo. Difficile eh?
Eppure oggi disponiamo di medicine e tecnologie che lascerebbero increduli i nostri avi.
Abbiamo scoperto i nervi (e l'anatomia umana), le cellule, i cromosomi, poi il DNA, i geni, i virus e le loro caratteritiche, abbiamo studiato una malattia e siamo riusciti a capirne la causa (un difetto genetico per la malattia che abbiamo preso come esempio, l'atrofia muscolare spinale, la SMA), abbiamo poi scoperto quale difetto genetico è causa esatta del problema. Per fare tutto questo percorso sono passati più di 200 anni.
Ognuno dei passi realizzati, al momento della sua scoperta, sembrava "inutile", senza applicazione pratica, ma la scienza non esiste per scoprire un rimedio per tutti i mali ma per comporre i mattoni di una grande costruzione: la conoscenza. Ok, tutto bello, ma a noi servono cure per le nostre malattie incurabili, la scienza sarà interessante ma se non ci fornisce dei mezzi di cura, a cosa serve? Avere scoperto i virus decenni fa, cosa porta in più ad un malato di SMA o di tumore?

Ognuna di quelle scoperte è uno scalino e per costruire la scala della conoscenza servono anni, secoli, ma alla fine questo ci consente di vivere meglio e raggiungere il nostro obiettivo. Abbiamo fatto un salto enorme in medicina e se la scoperta dei virus è qualcosa di molto distante dalla scoperta dell'anomalia genetica che è a base della SMA, ci accorgiamo come al contrario ogni scoperta si unisce e sostiene l'altra e che nessuna di esse è inutile. Come la scoperta dell'elettricità ci ha permesso di andare sulla Luna, la scoperta dei virus potrebbe permetterci di curare le malattie, anche quelle più gravi, le malattie genetiche, che per essere guarite necessitano di un intervento complicato ed apparentemente impossibile, dovremmo riparare i geni che non funzionano in tutte (o la maggioranza) le cellule del corpo.
Impossibile, come si può pretendere di riparare il gene difettoso se la causa della SMA risiede proprio in un preciso gene? Dovremmo non solo arrivare in qualche modo dentro la cellula, ma anche identificare il punto esatto in cui vi è il difetto e "ripararlo", è...impensabile, soprattutto considerando che non servirebbe entrare in UNA sola cellula, ma in tutte quelle dell'organismo.
No, a quanto pare per noi uomini nulla è impensabile, perché quando ci mettiamo d'impegno (positivo), noi umani troviamo una soluzione per tutto e così quello che sembrava "impossibile" negli anni, diventa "possibile".
Allora rientriamo nella macchina del tempo del progresso: abbiamo scoperto i virus e poi che questi, per "riprodursi" non facevano come altri esseri viventi (che per replicarsi si dividono, si accoppiano, si incontrano) ma dovevano necessariamente "entrare" in una cellula vivente, invaderla e così produrre altri esemplari della propria specie. Siamo riusciti a capire che nella SMA il difetto risiede in una cellula, per la precisione in un cromosoma, ancora più precisamente in un gene ed abbiamo scoperto quale con esattezza.
Abbiamo quindi scoperto che il difetto che causa la SMA è "dentro" la cellula e che per correggerlo dovremmo riuscire ad entrare anche noi dentro quella struttura piccolissima e correggere il problema. Non ci serve dunque "curare" i muscoli o il cervello, ma intervenire sul gene che "regola" la struttura dei neuroni (i "nervi") che comandano i movimenti e le funzioni del corpo.
Negli anni abbiamo scoperto anche che il virus non entra in una sola cellula, ma dopo averlo fatto, i suoi "discendenti" entrano in tante cellule del corpo, quelle di un determinato apparato per esempio.
Se proviamo ad unire le scoperte fatte negli anni può realizzarsi un'ipotesi azzardata ma affascinante: se utilizzassimo i virus per entrare dentro la cellula, potremmo poi penetrare nel nucleo, arrivare al DNA e persino ai geni, raggiungendo in maniera precisa il punto che presenta il difetto. Correggendolo potremmo, se non guarire una malattia inguaribile, almeno limitarne gli effetti, migliorarne la condizione e grazie ai virus non entreremmo in una sola cellula (come detto i virus si replicano ed invadono tante cellule di un tessuto o del corpo) ma in migliaia, milioni e così in tantissime cellule potremmo riuscire a riparare il difetto genetico. Questo consentirebbe non solo di migliorare o curare la SMA ma anche tantissime altre malattie genetiche e persino il cancro visto che, per molte patologie tumorali, conosciamo il preciso errore genetico che le causa.
Non sappiamo quando questo sarà possibile, forse tra 5 o 10 anni, forse tra 100 o forse mai, ma ci stiamo provando con qualche successo e così l'ipotesi azzardata diventa realtà, i "puntini" rappresentati dalle tante scoperte creano un disegno.
Da qualche anno infatti si studiano i virus quali "vettori" (ovvero trasportatori) di farmaci o di terapie che possano intervenire lì, soltanto nei geni e solo in quelli "malati", dove nessun farmaco riesce ad arrivare. Perché se sappiamo come fare a distruggere le cellule "difettose" (quelle che contengono i geni sbagliati, radioterapia e chemioterapia nei tumori fanno proprio questo), non riusciamo ad indirizzare le terapie solo nei confronti delle cellule che non vogliamo: è per questo che molte terapie contro le malattie più gravi possono essere pesanti e con grossi effetti collaterali, non riescono a distinguere cellule sane da cellule malate.
I virus invece sì. Bisogna naturalmente "manipolarli", fare in modo che sappiano dove andare e così con un abile lavoro di bioingegneria, si riesce a "guidare" questi virus dove si desidera: una sorta di proiettile infinitamente piccolo e teleguidato che sa dove andare e cosa fare, un'idea stupefacente.
È quello che sta accadendo con la SMA.
In queste settimane la FDA (Food and Drug administration, l'ente governativo statunitense che controlla e regola i farmaci) ha approvato una sperimentazione sull'uomo di una nuova terapia contro la SMA. Si utilizzeranno proprio i virus, che "telecomandati" (geneticamente modificati), andranno a raggiungere le cellule nervose, si indirizzeranno proprio dove c'è il gene difettoso (nel cromosoma 5) e lo correggeranno o almeno cercheranno di farlo trasportando materiale genetico per sostituire quello che non funziona. La maggioranza dei virus non riuscivano a raggiungere il sistema nervoso, questo ci è riuscito, si chiama AAV9-SMN (virus adeno-associato 9) ed è innocuo per l'uomo (non provoca malattie).
Sembra fantascienza ma non lo è. L'esperimento ha funzionato nelle cavie, si è visto che proprio nel tessuto nervoso, quello che ci interessava, vi era una forte presenza di virus, si è riusciti insomma a portare dove ci interessava (ed in nessun altro posto), il "gene" che ci serve. Un passo enorme nella cura di questa malattia e probabilmente di altre. Pensate ad esempio ai difetti genetici nei tumori o in altre malattie (anche diffuse).
Questi esperimenti hanno diversi obiettivi: correggere direttamente il difetto genetico, trasportare a livello nervoso delle sostanze che migliorano i sintomi o altre che proteggono i neuroni difettosi, tutte idee già consolidate ma che avevano, proprio nella difficoltà a raggiungere solo i tessuti che ci interessano, un ostacolo apparentemente insormontabile. I virus potrebbero essere la risposta. Quanto tempo ci vorrà per una cura? Non lo sappiamo, ma la ricerca non deve vendere prodotti, deve trovare soluzioni.

Terapia genica. Cosa succede nella SMA e con la terapia sperimentale (tradotto da fsma.org)

Cos'ha in comune questa terapia (ancora sperimentale!) con le cialtronerie che si sentono in TV e si leggono su internet? Nulla.
Chi l'ha ipotizzata, ha pubblicato la sua idea in una rivista scientifica in modo da illustrare la metodica, arrivata dopo altri esperimenti. Chi ha letto la pubblicazione ha provato a ripeterla a sua volta anche in altri ambiti, per altre malattie ed ha notato che i risultati erano simili, la strada quindi potrebbe essere quella giusta.
Per questi esperimenti non ci sono stati programmi televisivi, manifestazioni o proteste, nessun primo piano né urla o insulti, solo tanto lavoro, piccoli passi, prove e test, nessun "vip" ha sorriso prestando il proprio volto e facendo appelli e nessun politico ha lavorato per sostenere queste ricerche. Già, perché anche in Italia, nella nostra maltrattata Italia, una cosa simile è stata già realizzata ed ha donato il sorriso ad alcuni bambini ed alle loro famiglie, senza clamore. Questo genere di terapie, ancora innovative, rappresentano una possibilità incredibile proprio perché si tratta di agire su strutture particolarmente piccole e difficilmente raggiungibili (e che conosciamo da pochissimo tempo). L'uso di virus quali veicoli per trasportare sostanze o geni è il risultato di uno sforzo comune di vari campi di studio, è la terapia genica che promette di dare risultati inconcepibili allo stato attuale in malattie oggi chiamate incurabili. Abbiamo parlato della SMA, ma lo stesso discorso si può fare con il cancro sul quale si fanno esperimenti simili, con il virus del morbillo o della poliomielite.
Pensate come si possa riuscire ad usare qualcosa di infinitamente piccolo, modificarlo a nostro vantaggio, inviarlo dove vogliamo per fare una cosa che vogliamo e che ci serve e tutto questo praticamente senza danni all'organismo.
A questa scoperta hanno lavorato i bioingegneri ed i biologi che lavorano con i virus, i genetisti che studiano le malattie genetiche, i medici che le curano, gli statistici che controllano i numeri, gli ingegneri e gli informatici che forniscono i mezzi tecnologici, i tecnici che controllano le apparecchiature. Migliaia di uomini, migliaia di passi avanti e tutti con un solo obiettivo curare una malattia.
Tornate ora indietro nel tempo mentalmente, il tempo passato ci sembra lunghissimo.
Eravamo quelli che pensavano ai lampi come a messaggi divini, quelli che non sapevano dell'esistenza dei batteri e che si emozionavano sognando un viaggio attorno alla Terra.
Eravamo quelli che accendevano lumi ad olio per illuminare le case e che morivano per una ferita infetta o per il vaiolo e tutto questo non è successo nella preistoria ma tre o quattro generazioni fa, quando vivevano persone delle quali probabilmente abbiamo pure qualche foto o ricordo a casa nostra. Il tempo, come si sa, è una misura relativa, eravamo sempre uomini, gli stessi, solo un po' meno avanzati.
La ricerca, la sperimentazione, la nostra caparbietà, ci permettono di raccontare tutto questo e forse un giorno ci sarà un sito che, raccontando la storia della medicina, spiegherà che nel 2013 iniziarono i primi esperimenti che consentirono all'uomo di guarire malattie considerate incurabili (metterà un link a questo articolo per fare vedere come eravavamo arretrati?). Abbiamo fatto un passo unico, dalla scoperta del virus all'ingegneria genetica, ma lunghissimo e solo per brevità ho evitato di parlare delle centinaia di conseguenze e ricerche collaterali scaturite da ognuna di queste scoperte.
Per tutto questo ogni tanto diamo fiducia alla specie umana, a volte irragionevole ma quando vuole esempio di intelligenza superiore e per lo stesso motivo bisogna diffidare da venditori di miracoli e da geni incompresi che buttano un occhio alla telecamera ed uno al nostro portafogli.
Da ora in poi quindi, leggendo di una scoperta apparentemente inutile, riflettiamoci, pensando che nulla è inutile e che, se apparentemente lo fosse per noi, potrebbe però salvare milioni di nostri discendenti, diffidando al contrario di chi ci propone il rimedio pronto, efficace e senza conseguenze: non esiste.

Alla prossima.
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Commenti (37)
Riccardo (D.O.C.) ha commentato...
Questo, forse, è il migliore di tutti gli articoli che hai pubblicato.
Grazie!
Alessandro Mattedi ha commentato...
Aggiungo che questi risultati si ottengono grazie anche a fondazioni come Telethon, il fondo Dino Ferrari o quello di Michael J. Fox, gli stessi che i fan delle cure alternative hanno insultato e accusato di lucrare senza produrre risultati, gli stessi che si sono visti recapitare auguri di cancro da gente comune come quella che incontriamo tutti i giorni.
Qualcuno NON si rende per niente conto di tutto ciò che la scienza ha fatto e continua a fare.
Elragno ha commentato...
Davvero. Sono anni che ti leggo e questi due articoli sono i migliori in assoluto, soprattutto alla luce degli eventi di questo ultimo anno. Complimenti.

Domanda: pensi(pensate) sia possibile fare la stessa cosa per permettere a chi ha malattie ereditarie di generare una prole al 100% sana? Se la patologia è trasmessa dal maschio la cosa potrebbe essere semplice: il virus "attacca" solo le cellule che generano gli spermatozooi, in modo da generarli con un corredo genetico sano.
Penso ad esempio all'anemia falciforme (sono un portatore sano, non mi causa nessun danno, ma che, facendo figli con una donna portatrice sana anch'essa, potrebbe far nascere i miei figli malati)...
Luca Favro ha commentato...
Se funzionerà con la sma potrebbe aprire la strada per altre malattie genetiche del sistema nervoso come quella di cui soffro, la neurofibromatosi.
Speriamo in bene
balloto ha commentato...
Mi fa tristezza sapere che la TV italiana manda in onda cialtroni e affini quando basta cercare un pochetto su Internet e trovare persone come Lei e articoli come i suoi così facili da capire anche per me ignorante, così interessanti e così (permettiamocelo va) rincuoranti.

Che spettacolo la Scienza.
Salvo Di Grazia ha commentato...
pensi(pensate) sia possibile fare la stessa cosa per permettere a chi ha malattie ereditarie di generare una prole al 100% sana?

Se quelle procedure diventeranno "routine" sì, ma stiamo parlando di "guarigione", non di prevenzione, quindi solo in caso di malattia conclamata, che poi in certi casi (fecondazione assistita) oggi c'è già un modo per evitarlo precocemente, la diagnosi preimpianto, però è proibita in Italia.
Salvo Di Grazia ha commentato...
Grazie a tutti del sostegno e degli apprezzamenti. Però pensate una cosa (anche a proposito di TV ed ascolti): quando controllo le statistiche del blog, sono molto più letti i post "drammatici" o che riguardano la cronaca (Stamina, drammi dovuti a cure alternative...) che quelli strettamente divulgativi.
Fa riflettere anche questo eh?
Paolo ha commentato...
Grazie. Grazie di cuore. Articoli come questo andrebbero fatti leggere a scuola. Chissà mai: potrebbero far tornare un po' di amore per la Scienza in Italia.
Detto da uno dei tanti italiani che per fare ricerca è andato all'estero.
MR ha commentato...
Commovente.

Mi associo ai complimenti per questo e la puntata precedente.
E' raro leggere pezzi che uniscono in modo così mirabile "scienza e sentimento".
Se fossi un insegnante di scienze li appenderei in classe in formato A3 :-)
Massimo Musante ha commentato...
Bellissimo articolo!.Riguardo ai "post 'drammatici' o che riguardano la cronaca " è che i nuovi lettori arrivano cercando informazioni su quelli (anche io per essere sinceri) poi chi rimane legge tutti gli articoli.
@Paolo Tutta la storia della scienza andrebbe insegnata a scuola.
brain_use ha commentato...
Chapeau, Salvo.
Sempre meglio!
Claudio (l'altro) ha commentato...
@Salvo: "Però pensate una cosa (anche a proposito di TV ed ascolti): quando controllo le statistiche del blog, sono molto più letti i post "drammatici" o che riguardano la cronaca (Stamina, drammi dovuti a cure alternative...) che quelli strettamente divulgativi."

Spero che sia anche perché molte persone capitano sul tuo blog tramite i motori di ricerca, cercando informazioni sui temi caldi del momento. Per fortuna.

Ti faccio un paio di appunti.
Primo appunto: aspettati di venire linciato dai matematici per l'equazioncina che hai usato come esempio (non capiscono le metafore) :) Scherzo, eh! Non me ne vogliano i matematici :)

Secondo appunto: " nessun "vip" ha sorriso prestando il proprio volto e facendo appelli e nessun politico ha lavorato per sostenere queste ricerche".
Ogni tanto qualche "vip" presta il volto agli appelli di Telethon, AIRC, AIL, e altre fondazioni serie, per fortuna, aiutando a raccogliere fondi per la ricerca, quella vera.
Salvo Di Grazia ha commentato...
aspettati di venire linciato dai matematici per l'equazioncina che hai usato come esempio

Beh, spero si capisca che non ho passato notti a studiare l'equazione ma ho solo "schematizzato" un ragionamento...
:)
Patafrulli ha commentato...
sai Doc, qualche giorno fa avevo commentato sul tuo post "Abbiamo scoperto i virus. Embè? (1)" che era il più bel post che avessi mai letto sul tuo blog... Mi devo ricredere, con questo ti sei superato... Il mio grazie vale anche adesso!!
ovviamentre lo condivido...

Francesca
giacomo ha commentato...
Io sono arrivato su questo blog cercando informazioni sui vaccini, e me lo sono letto quasi tutto, scoprendo un sacco di cose interessanti.

E in questo post si sente tanto entusiamo.

Complimenti.
Shy ha commentato...
Questo commento è stato eliminato dall'autore.
Titina ha commentato...
Bellissimo post, grazie! Il mio preferito rimane: guida illustrata all'omeopatia, perché rido sempre quando la leggo. Complimenti, sa rendere molto semplici e fruibili, concetti abbastanza complessi come l'utilizzo dei virus come vettori (li chiamiamo così?).
dani1967 ha commentato...
Come al solito complimenti per l'articolo, che oltretutto potrebbe essere parimenti applicato alle altre branche del sapere.
Una cosa però mi terrorizza; leggendo ogni tanto dei blog sul doping, sono preoccupato sul come certe tecniche potrebbero essere usate male.
Probabilmente si deve riflettere su come, aumentando il livello della conoscenza, sia importante che ci sia una forte attenzione etica per chi utilizza questa conoscenza. E parlando di doping, sappiamo che non si si può prestare a fraintendimenti dicendo questa cosa.
Claudio (l'altro) ha commentato...
@Salvo: mi piace scherzare con (e su) gli amici matematici :-) Che in genere hanno molto senso dell'umorismo :-)
Fefe ha commentato...
Complimenti per il blog e per il lavoro che fai, ti ho scoperto tardi ma ho recuperato in qualche mese leggendo tutti gli articoli e i commenti partendo dall'inizio, grazie!
Luca Cavalieri ha commentato...
In primis, condivido l'opinione di altre persone che sono intervenute e che hanno giudicato molto positivamente questo post.
In secundis, segnalo comunque che vi è già - approvato dalla autorità europea - un prodotto di terapia genica con vettore virale adeno-associato: si tratta di alipogene tiparvovec, un presidio terapeutico per la cura dei pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi (LPLD, anche noto come iperchilomicronemia familiare) che soffrono di attacchi ricorrenti di pancreatite acuta.
Ciao
Graziella ha commentato...
Leggo sempre il tuo blog e trovo i tuoi articolo molto interessanti, ben documentati e ben scritti. Anche questo post è ottimo! Grazie per questo lavoro oltre quello "ufficiale", per il tuo tempo che usi per "porre una barriera all'infinita ignoranza"! Graziella
Attraversino ha commentato...
Un'altra volta ancora: Grazie!
Salvo Di Grazia ha commentato...
Grazie a voi.
ilfinegiustificailme ha commentato...
Sì, carino, il post. Comunque, il tempo necessario a leggerlo, l'ho così impiegato perché non avevo cose di valore a cui dedicarlo.

Saluti
Marcoz
gg ha commentato...
Bello il post!
OT.
http://sulatestagiannilannes.blogspot.it/2013/11/lhiv-non-esiste-denunciano-un-premio.html
Mi puoi dare degli spunti per trovare una risposta valida a ciò che scrive?Grazie.
Renato Fusaro ha commentato...
Bello. Scritto molto bene e facile da capire. Grazie.
Salvo Di Grazia ha commentato...
Mi puoi dare degli spunti per trovare una risposta valida a ciò che scrive?Grazie.

In ogni caso, visto che da qualche anno abbiamo mappato il genoma dell'HIV puoi sempre chiedere a questi ignoranti di smentirlo con i fatti. In ultima analisi, visto che loro sono così sicuri delle loro affermazioni, hanno sempre la possibilità di vincere un premio Nobel (postumo) iniettandosi una sacca di sangue infetto. Farebbero un servizio all'umanità.

http://medbunker.blogspot.com/2009/06/hiv-un-mistero-che-non-esiste.html
leonidam ha commentato...
vabbè dai ma che si può aspettare da uno che scrive queste cose:
http://sulatestagiannilannes.blogspot.it/2013/10/peppa-pig-pericolosi-messaggi.html
Salvo Di Grazia ha commentato...
Sì, però per favore non inseriamo link a quel tipo di blog, è solo pubblicità gratis. Grazie.
leonidam ha commentato...
sorry...
Charles ha commentato...
x = -1
y = -1
z = 1
h = 1
Charles ha commentato...
@Claudio (l'altro)
non e' che non capisco le metafore matematiche e' che quella metafora contiene un errore logico mescolando una tautologia con un equazione!! :)
Il resto dell'articolo e' poesia.
un matemetico.
Mia Camilla Lazzarini ha commentato...
Segnalo a questo proposito lo studio di un gruppo di ricercatori italiani capitanati dalla giovane Cecilia Laterza, sull'utilizzo di vettori virali per riportare cellule della pelle allo stato di pluripotenti, da cui generare staminali neurali che potrebbero aiutare nella cura della sclerosi multipla.
http://www.aism.it/index.aspx?codpage=2013_10_ricerca_staminali
lufo88 ha commentato...
Mi dimenticavo ogni giorno di scriverlo: articolo fantastico.
Pensare che da un'idea si stia già passando alla pratica è un successo quasi storico. Gran peccato che oggi a Roma sia andata in scena una manifestazione assurda.
cooksappe ha commentato...
capisco
LexMat ha commentato...
Postato su "http://lexmat.blogspot.it/2013/12/abbiamo-scoperto-i-virus-embe.html".
Grazie per il tuo prezioso lavoro.
LexMat
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